國家藥品監(jiān)督管理局組織制定的《真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術指導原則(試行)》(2020年第77號)，已于2020年11月24日印發(fā)，自印發(fā)之日起施行(以下簡稱《指導原則》)?，F(xiàn)就《指導原則》的制定背景、主要內容和需要說明的重點問題說明如下：

　　一、制定背景

　　《指導原則》在現(xiàn)行醫(yī)療器械法規(guī)、規(guī)章和規(guī)范性文件的框架下編寫，采納了IMDRF醫(yī)療器械臨床評價工作組、登記數(shù)據(jù)庫工作組成果文件的適用內容，參考了境外醫(yī)療器械監(jiān)管機構技術指南、公開發(fā)表的科學文獻等資料。

　　二、主要內容

　　《指導原則》包括五個部分，就真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價提出總領性、原則性、前瞻性要求，主要內容包括真實世界數(shù)據(jù)與證據(jù)、真實世界研究的優(yōu)勢和局限性、常見真實世界數(shù)據(jù)來源、質量評價、真實世界研究設計常見類型及統(tǒng)計分析方法、可考慮將真實世界證據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價的常見情形。

　　三、需要說明的重點問題

　　(一)關于真實世界數(shù)據(jù)的相關概念

　　真實世界數(shù)據(jù)研究處于高速發(fā)展期，相關定義和理念不斷更新，不同國家和地區(qū)存在差異。為促進對真實世界數(shù)據(jù)的統(tǒng)一理解，并為研究發(fā)展預留空間，《指導原則》在正文中對相關概念進行了描述。

　　對于關鍵概念“真實世界數(shù)據(jù)”的范疇，《指導原則》結合中國監(jiān)管機構牽頭的IMDRF臨床評價工作組成果文件草案“上市后隨訪研究”的相關描述，根據(jù)中文語言習慣，將其描述為“傳統(tǒng)臨床試驗以外的，從多種來源收集的各種與患者健康狀況和/或常規(guī)診療及保健有關的數(shù)據(jù)”。

　　(二)關于真實世界數(shù)據(jù)的質量評價

　　真實世界數(shù)據(jù)質量評價是開展真實世界研究的基礎，直接影響真實世界研究生成的證據(jù)強度。《指導原則》從相關性和可靠性兩方面對數(shù)據(jù)質量提出要求，并采納IMDRF醫(yī)療器械臨床評價工作組、IMDRF登記工作組成果文件的相關內容，從代表性、完整性、準確性、真實性、一致性、可重復性6個方面提出數(shù)據(jù)質量評價的具體考慮要素，提高質量評價的可操作性。

　　(三)關于真實世界數(shù)據(jù)在醫(yī)療器械臨床評價中的使用

　　《指導原則》明確真實世界數(shù)據(jù)可用于醫(yī)療器械全生命周期臨床評價，包括上市前臨床評價及上市后臨床評價?！吨笇г瓌t》從不同維度，梳理總結了真實世界證據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價的十一種常見情形，包括：在同品種臨床評價路徑中提供臨床證據(jù);用于支持產品注冊，作為已有證據(jù)的補充;臨床急需進口器械在國內特許使用中產生的真實世界數(shù)據(jù)，可用于支持產品注冊，作為已有證據(jù)的補充;作為單組試驗的外部對照;為單組目標值的構建提供臨床數(shù)據(jù);支持適用范圍、適應癥、禁忌癥的修改;支持在說明書中修改產品的臨床價值;支持附帶條件批準產品的上市后研究;用于高風險植入物等醫(yī)療器械的遠期安全性和/或有效性評估;用于治療罕見病的醫(yī)療器械全生命周期臨床評價，加快其上市進程，滿足患者需求;上市后監(jiān)測等。從十一種常見情形可以看出，在當前發(fā)展階段，真實世界證據(jù)在醫(yī)療器械臨床評價中，更多的是作為已有臨床證據(jù)的補充，不能取代現(xiàn)有臨床評價路徑。